Ruxolitinib är en liten molekyl Janus-kinashämmare som används vid behandling av intermediär eller högrisk myelofibros och resistenta former av polycytemia vera och graft-vs-host-sjukdom. Ruxolitinib är associerat med övergående och vanligtvis milda förhöjningar av serumaminotransferas under behandling och till sällsynta fall av självbegränsad, kliniskt uppenbar idiosynkratisk akut leverskada såväl som till fall av reaktivering av hepatit B hos känsliga individer.

Ruxolitinib är en oralt biotillgänglig Janus-associerad kinashämmare (JAK) med potentiella antineoplastiska och immunmodulerande aktiviteter. Ruxolitinib binder specifikt till och hämmar proteintyrosinkinaserna JAK 1 och 2, vilket kan leda till en minskning av inflammation och en hämning av cellulär proliferation. JAK-STAT-vägen (signalomvandlare och transkriptionsaktivator) spelar en nyckelroll i signaleringen av många cytokiner och tillväxtfaktorer och är involverad i cellulär proliferation, tillväxt, hematopoiesis och immunsvaret; JAK-kinaser kan vara uppreglerade vid inflammatoriska sjukdomar, myeloproliferativa störningar och olika maligniteter.

Ruxolitinib är enpyrazolsubstituerad i position 1 med en 2-cyano-1-cyklopentyletylgrupp och vid position 3 med en pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-ylgrupp. Används som fosfatsalt för behandling av patienter med mellanliggande eller högrisk myelofibros, inklusive primär myelofibros, post-polycytemia vera myelofibros och post-essentiell trombocytemi myelofibros. Det har en roll som ett antineoplastiskt medel och en EC 2.7.10.2 (icke-specifikt protein-tyrosinkinas) hämmare. Det är en nitril, enpyrrolopyrimidinoch en medlem av pyrazoler.