Myelofibros (MF) kallas myelofibros.Det är också en mycket sällsynt sjukdom.Och orsaken till dess patogenes är inte känd.Typiska kliniska manifestationer är juvenil röda blodkropp och juvenil granulocytisk anemi med ett högt antal tårdroppsröda blodkroppar.Benmärgsaspiration visar ofta torr aspiration och mjälten är ofta markant förstorad med varierande grad av osteoskleros.
Primär myelofibros (PMF) är en klonal myeloproliferativ störning (MPD) av hematopoetiska stamceller.Behandling av primär myelofibros är primärt stödjande, inklusive blodtransfusioner.Hydroxyurea kan ges för trombocytos.Lågrisk, asymtomatiska patienter kan observeras utan behandling.
Två randomiserade fas III-studier (STUDY1 och 2) utfördes på patienter med MF (primär MF, post-genikulocytos MF eller postprimär trombocytemi MF).I båda studierna hade de inskrivna patienterna palpabel splenomegali minst 5 cm under bröstkorgen och hade måttlig (2 prognostiska faktorer) eller hög risk (3 eller fler prognostiska faktorer) enligt International Working Groups konsensuskriterier (IWG).
Initialdosen av ruxolitinib baseras på trombocytantal.15 mg två gånger dagligen för patienter med trombocytantal mellan 100 och 200 x 10^9/L och 20 mg två gånger dagligen för patienter med trombocytantal större än 200 x 10^9/L.
Individuella doser gavs enligt tolerabilitet och effekt för patienter med trombocytantal mellan 100 och 125 x 10^9/L, med en maximal dos på 20 mg två gånger dagligen;för patienter med trombocytantal mellan 75 och 100 x 10^9/L, 10 mg två gånger dagligen;och för patienter med trombocytantal mellan 50 och mindre än eller lika med 75 x 10^9/L, 2 gånger dagligen med 5 mg varje gång.
Ruxolitinibär en oral JAK1- och JAK2-tyrosinkinashämmare godkänd i EU i augusti 2012 för behandling av intermediär eller högrisk myelofibros, inklusive primär myelofibros, post-genikulocytos myelofibros och postprimär trombocytemi myelofibros.För närvarande är ruxolitinib Jakavi godkänd i mer än 50 länder över hela världen, inklusive EU, Kanada och flera asiatiska, latinska och sydamerikanska länder.