Behandlingsstrategin för primär myelofibros (PMF) är baserad på riskstratifiering.På grund av mångfalden av kliniska manifestationer och problem som ska behandlas hos PMF-patienter måste behandlingsstrategier ta hänsyn till patientens sjukdom och kliniska behov.Initial behandling med ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) hos patienter med stor mjälte visade signifikant minskning av mjälten och var oberoende av förarens mutationsstatus.Den större omfattningen av mjältreduktion antyder en bättre prognos.Hos lågriskpatienter utan kliniskt signifikant sjukdom kan de observeras eller ingå i kliniska prövningar, med upprepade bedömningar var 3-6:e månad.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) läkemedelsbehandling kan initieras hos patienter med låg eller medelrisk-1 som uppvisar splenomegali och/eller klinisk sjukdom, enligt NCCN:s behandlingsriktlinjer.
För patienter med medelrisk 2 eller högrisk är allogen HSCT att föredra.Om transplantation inte är tillgänglig rekommenderas ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) som ett förstahandsbehandlingsalternativ eller för att gå in i kliniska prövningar.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) är det enda för närvarande godkända läkemedlet i världen som är inriktat på den överaktiva JAK/STAT-vägen, patogenesen av MF.Två studier publicerade i New England Journal och Journal of Leukemia & Lymphoma tyder på att ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) avsevärt kan minska sjukdomen och förbättra livskvaliteten hos patienter med PMF.Hos patienter med medelrisk-2 och högrisk MF kunde ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) krympa mjälten, förbättra sjukdomen, förbättra överlevnaden och förbättra benmärgspatologin, vilket uppnådde de primära målen för sjukdomshantering.
PMF har en årlig incidenssannolikhet på 0,5-1,5/100 000 och har den sämsta prognosen av alla MPN.PMF kännetecknas av myelofibros och extramedullär hematopoies.I PMF är benmärgsfibroblasterna inte härledda från onormala kloner.Ungefär en tredjedel av patienterna med PMF har inga symtom vid tidpunkten för diagnosen.Klagomål inkluderar betydande trötthet, anemi, bukbesvär, diarré på grund av tidig mättnad eller splenomegali, blödning, viktminskning och perifert ödem.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) godkändes i augusti 2012 för behandling av intermediär eller högrisk myelofibros, inklusive primär myelofibros.Läkemedlet är för närvarande tillgängligt i mer än 50 länder över hela världen.