Ruxolitinib, även känd som ruxolitinib i Kina, är ett av de "nya läkemedlen" som har listats brett i kliniska riktlinjer för behandling av hematologiska sjukdomar de senaste åren och har visat lovande effekt vid myeloproliferativa sjukdomar.
Det riktade läkemedlet Jakavi ruxolitinib kan effektivt hämma aktiveringen av hela JAK-STAT-kanalen och minska den onormalt förstärkta signalen från kanalen och på så sätt uppnå effekt.Det kan också användas för behandling av en mängd olika sjukdomar och för avvikelser på JAK1-stället.
Ruxolitinibär en kinashämmare indicerad för behandling av patienter med intermediär eller högrisk myelofibros, inklusive primär myelofibros, postgenikulocytos myelofibros och postprimär trombocytemi myelofibros.
En liknande klinisk studie (n=219) randomiserade patienter med intermediär risk-2 eller högrisk primär MF, patienter med MF efter sann erytroblastos eller patienter med MF efter primär trombocytos till två grupper, varav en fick oral ruxolitinib 15 till 20 mgbid. (n=146) och den andra fick ett positivt kontrollläkemedel (n=73).Studiens primära och nyckelsekundära effektmått var procentandelen patienter med ≥35 % minskning av mjältvolymen (bedömd med magnetisk resonanstomografi eller datortomografi) vid vecka 48 respektive 24.Resultaten visade att andelen patienter med mer än 35 % minskning av mjältvolymen från baslinjen vid vecka 24 var 31,9 % i behandlingsgruppen jämfört med 0 % i kontrollgruppen (P<0,0001);och andelen patienter med mer än 35 % minskning av mjältvolymen från baslinjen vid vecka 48 var 28,5 % i behandlingsgruppen jämfört med 0 % i kontrollgruppen (P<0,0001).Dessutom minskade ruxolitinib också de övergripande symtomen och förbättrade signifikant livskvaliteten hos patienterna.Baserat på resultaten av dessa två kliniska prövningar,ruxolitinibblev det första läkemedlet som godkänts av amerikanska FDA för behandling av patienter med MF.